祝贺！李娟教授团队荣获广东医学科技奖一等奖

1月9日，广东省医学会举办第六届广东医学科技奖颁奖大会。中山一院血液内科李娟教授团队完成的《探索移植各环节最佳方法，大幅延长多发性骨髓瘤患者生存》项目荣获广东医学科技奖一等奖。

此外，麻醉科温仕宏副教授参与完成的《肠缺血再灌注诱导肠及肠外器官损伤的分子机制及围术期肠损伤预警与干预》，器官移植中心刘龙山主任医师参与完成的《基于新靶点的新型免疫抑制剂的研究和临床应用》分别荣获广东医学科技奖一等奖和二等奖。

项目名称：探索移植各环节最佳方法，大幅延长多发性骨髓瘤患者生存

获奖单位：中山大学附属第一医院

获奖者：李娟、谷景立、黄蓓晖、刘俊茹、李晓哲、陈美兰、邝丽芬、邹外一、许多荣

项目简介：

多发性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）是浆细胞的恶性肿瘤，其发病率位居血液肿瘤第二位。“新药诱导-自体造血干细胞移植-维持治疗的整体治疗”是至今国际公认的适合移植MM患者的首选治疗方案。

在该项目开展以前，我国MM患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）的比例（＜7%）远远低于欧美国家（20～50%），是导致我国适合移植MM患者长期生存远差于同期欧美MM患者的主要原因。

为了改变这种落后的现状及提高整体治疗疗效，李娟教授团队开展了移植各环节关键问题及瓶颈问题的探索，并结合临床需要利用新试验方法解决理论问题。

通过系统的创新研究，该项目患者的中位总生存期由传统治疗的38个月（约3年）提升至109个月（＞9年），达到世界先进水平。

项目组探索“整体治疗”各个环节的最佳条件，有效延长适合移植NDMM患者的生存，主要研究创新成果如下：

1.扩大移植人群，使得更多的人从ASCT中获益。

该项目创建了适合中国人群的“TM”体能状态评分系统，并提出“NDMM患者应在诱导治疗后重新进行体能状态评分以评估对移植的耐受性，精准筛选合适移植的NDMM患者”。

此外，该项目扩大了移植的适应症，总体移植率高达40～50%，高于同期全国约5%的平均移植率。并且，在扩大了移植适应症的情况下，未增加患者的移植风险，移植相关死亡率为0%，达到先进水平。

2.全流程优化“整体治疗”，提升ASCT治疗MM患者的无进展生存和总生存期。

项目组在诱导治疗、移植预处理以及移植后造血重建等各环节进行全流程的系统优化，提高了ASCT治疗我国MM患者的疗效，包括无进展生存和总生存。

3.精准分层治疗，“双次移植”强化治疗延长高危/超高危MM患者的生存。

早期精准识别高危/超高危MM患者是延长MM患者生存期，进行针对性强化治疗的前提。

该项目通过创建“1q21+骨髓瘤代谢相关+MRD”的精细动态分层系统，精准识别高危/超高危NDMM患者，采用“双次移植”强化治疗高危/超高危MM患者，高危MM患者的生存期由国外报道的24个月延长至33.5个月，从而有效延长了高危/超高危NDMM患者的生存。

4.规律动态监测微小残留病变，早期预测及早期干预首次复发。

ASCT治疗MM的最大弊端是不可避免复发，该项目通过在移植后维持治疗环节规律动态监测微小残留病变（MRD）、研究影响疾病进展的骨髓免疫微环境以及规范治疗疾病首次复发，早期识别、干预、逆转，使复发停留在CRAB临床复发甚至生化复发前，让患者再次进入疾病稳定期，最大程度延长了患者的总体生存期。

此外，该项目多篇论著发表在国内以及国外知名期刊杂志上，相关研究被多个中国指南引用；项目组牵头或主笔制定了7部行业指南或共识，成果被全国三十余家大型医院应用，有效推进了我国骨髓瘤自体移植整体应用，提升了我国多发性骨髓瘤整体治疗水平。